Jak urychlit udělení licence pro léky na HD

Clinical Path Institute zakládá novou iniciativu, která by dokázala dosáhnout co nejrychleji na licenci pro léky na HD.

Nedávno oznámil Critical Path Institute novou iniciativu – vytvoření Huntington's Disease Regulatory Science Consortium (HD RSC). Tato spolupráce mnoha mezinárodních partnerů má za cíl urychlit vývoj nových způsobů léčby HD. Co to všechno znamená a jak by to mohlo prospět pacientům s HD?

Co je C-Path?

Critical Path Institute je pravděpodobně pro většinu členů HD komunity nový, ale v boji proti lidským nemocem není žádný nováček.

V roce 2004 americká Food and Drug Administration (FDA) vytvořila program zacílený na modernizaci a urychlení vývoje nových terapií. Výsledkem tohoto úsilí bylo, že v roce 2005 FDA a její partneři založili a financovali Critical Path Institute (neboli C-Path) s úkolem urychlit vývoj a snížit náklady související se zavedením nových léků pro pacienty, kteří je potřebují.

K dosažení tohoto cíle se C-Path snaží dát dohromady týmy různých organizací, které pracují na specifickém problému. Tato C-Path konsorcia pak pracují na racionalizaci zkoušek léků v oblasti svého zájmu, stejně tak i na vývoji nových nástrojů ke zlepšení kvality těchto zkoušek.

Příkladem může být C-Path konsorcium zaměřené na Alzheimerovu chorobu s názvem Critical Path pro Alzheimerovu chorobu (CPAD). Toto konsorcium regulačních agentur, farmaceutických společností, výzkumných pracovníků a stoupenců se zaměřilo na vývoj nových nástrojů k urychlení vývoje nových terapií Alzheimerovy choroby.

Co C-Path dělá?

Jak takové skupiny jako CPAD pracují na zlepšení nebo urychlení klinických zkoušek? Příkladem může být sofistikovaný počítačový model vyvinutý CPAD, který sleduje progresi Alzheimerovy choroby pomocí kompilace obrovského množství existujících informací o pacientech s Alzheimerovou nemocí.

Klinické zkoušky Alzheimerovy choroby provádí mnoho různých jednotlivých organizací, data z různých zkoušek ale nejsou vždy sdílena.

Tady přichází na řadu C-Path, která se specializuje na shromažďování informací o nemoci získaných farmaceutickými společnostmi a akademickými výzkumnými pracovníky z celého světa. Na podkladě reálných dat z desítek lékových zkoušek umožňuje počítačový model C-Path organizacím přemýšlet o vývoji nového léku na Alzheimerovu chorobu na základě prověření experimentu na počítačové simulaci.

Jakékoli organizaci s novým lékem na Alzheimerovu chorobu to dává možnost zapojit nová data o předpokládané účinnosti léku a získat zpětnou vazbu, jak pravděpodobné je, že daný návrh zkoušky může být úspěšný. Může to být velmi mocný nástroj pro stanovení počtu pacientů, kteří by měli být zahrnuti do studie, a jak je rozdělit mezi jednotlivá ramena studie.

C-Path konsorcia už také pracovala na jiných klíčových překážkách na cestě k rychlému ukončení zkoušek. Několik konsorcií se kupříkladu zaměřilo na pomoc badatelům při vývoji nových biomarkerů, které by zjednodušily nebo zkrátily klinické zkoušky.

Existuje několik druhů biomarkerů, ale v podstatě jde o přesné určení hodnoty ukazatelů, které říkají, jak nemoc u člověka pokračuje – třeba sken mozku u HD. Mohou také říkat, jak dobře lék působí, podle změn, které lék vyvolává v tělesných chemických procesech nebo jiných ukazatelích.

Vzhledem ke své historii a svému členství C-Path ví, jak kompetentní orgány jako FDA a Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) uvažují o schválení léku. Má tak výhodnou pozici k převedení vědy generované výzkumnými pracovníky do ukazatelů a výsledků, jež regulační orgány potřebují jako důkaz, že lék je bezpečný a účinný.

Nejnovější C-Path konsorcium: HD-RSC

Nedávno byl oficiálně oznámen vznik nového konsorcia – HD Regulatory Science Consortium (HD-RSC). Konsorcium bylo založeno ve spolupráci s fondem CHDI, neziskovou organizací zasvěcenou rychlému rozvoji smysluplné léčby HD.

HD-RSC spojuje kromě C-Path a CHDI široký okruh hráčů na poli HD včetně farmaceutických společností (ve skutečnosti deseti včetně Roche, Sanofi, Teva, Wawe Life Sciences a dalších), regulační agentury a společnosti na pomoc pacientům (včetně HSC a EHDN). Všechny tyto různorodé organizace mají své vlastní odborné znalosti a zájmy, ale všechny jsou zapojeny do vývoje nových terapií pro HD pacienty.

Loni v listopadu se sešli reprezentanti všech těchto organizací v Silver Spring v Marylandu na zahajujícím setkání. Zúčastnil se i váš autor z HDBuzz, aby na místě zjistil, co lze od HD-RSC očekávat. Během dvou dnů setkání desítky účastníků mluvily o tom, jak co nejlépe urychlit klinické zkoušky pro HD.

Překvapivě byli mezi účastníky velmi vysoce postavení členové FDA, včetně Erika Bastingse (náměstka ředitele) a Billyho Dunna (ředitele divize neurologických produktů). To jsou lidé odpovědní za posouzení nových léků na HD, které jsou testovány. Účastníci z FDA neseděli nikde na okraji, byli ve středu první řady, dělali si poznámky a kladli spousty otázek. Zdá se, že právě oni dostali na starosti HD a že mají zájem na snaze urychlit bezpečný vývoj nových terapií pro HD rodiny. Toto konsorcium shrnulo ducha spolupráce HD komunity a naše rozhodnutí zvládnout celý proces co nejrychleji a nejefektivněji.

Na konci setkání byly organizace tvořící HD-RSC rozděleny do pěti pracovních skupin. Každá z těchto menších skupin je zaměřena na pomoc při řešení některého specifického problému – např. na vývoj nových biomarkerů.

Dalším ze vzrušujících cílů, který HD-RCS přijala za svůj, je problém, jak navrhnout zkoušky léků pro nesymptomatické nositele HD mutace, čímž jsou míněni lidé, kteří nesou HD mutaci, ale zatím nemají symptomy nemoci.

Zastavení HD symptomů předtím, než se projeví, je cílem každého, kdo na HD pracuje, ale je komplikované pochopit, jak navrhnout zkoušku a monitorovat lidi, kteří zatím nemají žádné měřitelné symptomy. Je tedy překvapením konstatování této pracovní skupiny, že to někteří skutečně důvtipní lidé považují za důležitý problém a souhlasili s tím, věnovat čas práci na jeho tvůrčím řešení.

Poselství pro rodiny, které byste si měli odnést

Vstupujeme do nové fáze boje proti HD. Neuvěřitelné léky navržené specificky pro HD se přesunuly z laboratoří po celém světě na klinickou úroveň. Pocit, kteří mnozí z komunity měli, že „se nikdo o HD nezajímá", je nahrazen vědomím, že HD je velmi obtížný, ale řešitelný problém.

Skupiny jako je HD-RSD jsou pro nás skvělou zprávou, protože jsou znamením, že chytří lidé pilně pracují, že spolupracují a co je nejdůležitější – že všechny tyto organizace cítí, že vývoj léku na HD je vzrušující práce. Zůstaňte s námi a sledujte nové zajímavé myšlenky z HD-RDC.

Jeff Carroll, editor Dr Ed Wild, překlad Zuzana Maurová