Změny v návrhu studie GENERATION HD1

28. března 2019

Společnost Roche Pharmceuticals informuje HD komunitu po celém světě o změně v návrhu studie GENERATION HD1. Dopis v plném znění je dostupný na tomto odkazu zde. HDBuzz také publikoval o změnách ve studii článek na následujícím odkazu zde.

Hlavní změny ve studii GENERATION HD1

Část studie, která se týkají léčby jednou za dva měsíce a placeba, zůstávají beze změny. Část studie, které testuje měsíční léčbu přípravkem RG6042, bude nahrazena částí, která testuje méně časté dávkování, a to jednou za čtyři měsíce (každých 16 týdnů).

Všichni pacienti podstoupí lumbální punkce každé dva měsíce, náhodně jsou rozdělení do níže uvedených skupin studie:

  • Skupina 1: RG6042 jednou za dva měsíce (bez placeba)
  • Skupina 2: RG6042 každé čtyři měsíce (střídavě placebo)
  • Skupina 3: Každé dva měsíce placebo

Společnost Roche provedla tuto změnu po zhodnocení devítiměsíčního otevřeného rozšíření studie, které podpořilo výzkum dávkování s nižší frekvencí.

Věříme, že je to pro HD komunitu pozitivní zpráva, protože díky změnám v návrhu bude pro pacienty, jejich rodiny a poskytovatele zdravotní péče účast ve studii méně náročná.