Úžasné výsledky výzkumu Ionis Pharmaceuticals a Roche
Úžasné výsledky výzkumu HCH společností Ionis Pharmaceuticals a Roche, který je podporovaného Hereditary Disease Foundation, byly publikovány v časopisu The New England Journal of Medicine.
„Z této povzbudivé zprávy jsme nadšeni," reagovala prezidentka Hereditary Disease Foundation (HDF, Nadace pro dědičná onemocnění) Nancy Wexlerová.
První klinická zkouška pro humánní účely, která využívá nový přístup ke snižování hladiny proteinu huntingtinu devastujícího nervový systém, je úspěšná. Přípravek cílící na příčinu Huntingtonovy nemoci se ukázal jako bezpečný a dobře tolerovaný.
Zkoušku prováděla Sarah Tabriziová, členka HDF Scientific Advisory Board (Poradní vědecké rady HDF), v roce 2017 držitelka ceny za inovaci ve vědě Leslie Gehry Brenner Prize for Innovation in Science a ředitelka Centra pro Huntingtonovu nemoc při University College of London. Studii financovala společnost Ionis Pharmaceuticals, v níž je senior viceprezidentem pro výzkum C. Frank Bennett, člen HDF Scientific Advisory Board a držitel Leslie Gehry Brenner Prize za rok 2018.
Vynikající výsledky byly oznámeny v prosinci 2017 a nyní jsou kompletní výsledky tohoto průlomového výzkumu podporovaného HDF publikovány v prestižním časopise New England Journal of Medicine s editorialem od Nancy Wexlerové a Kennetha Fischbecka z National Institutes of Health (NIH) a člena HDF Scientific Advisory Board.
Nancy Wexlerová uvedla: „Jsme nadšeni, že se posouváme k celosvětové třetí fázi klinické zkoušky financované společností F. Hoffman-LaRoche, která získala na lék licenci. V uplynulém desetiletí financovala preklinický vývoj této slibné terapie HDF."
Výzkum podporovaný HDF přinesl skvělé výsledky!
Publikovaný článek v angličtině naleznete v příloze.
zdroj: EHDN, překlad Zuzana Maurová