UniQure začne klinické zkoušky genové terapie HCH

UniQure začne klinické zkoušky genové terapie HCH
15. února 2019

Americká Food and Drug Administration udělila oprávnění společnosti UniQure k započetí klinického hodnocení humánního AMT-130, experimentální genové terapie UniQure k léčbě Huntingtonovy nemoci, vzácného neurodegenerativního onemocnění.

Huntingtonova nemoc vede ke ztrátě svalové koordinace, abnormalitám v chování a úbytku kognitivních funkcí, což vede k celkovému fyzickému a mentálnímu rozvratu. Nemoc je způsobena genetickou mutací genu huntingtinu, která vede k produkci mutovaného proteinu, jenž se hromadí v mozku. Dosud není dostupná žádná léčba nemoci či terapie k oddálení jejího nástupu nebo zpomalení progrese pacientova horšícího se stavu.

AMT-130 se skládá z rekombinantního AAV5 vektoru nesoucího DNA informaci kódující mikroRNA, která neselektivně snižuje nebo ničí u pacientů s Huntingtonovou nemocí lidský protein huntingtin.

UniQure nyní může začít s fází 1/2 randomizované kontrolované klinické zkoušky se zvyšující se dávkou, která posoudí bezpečnost, toleranci a efektivitu jednorázové léčby přípravkem AMT-130 u pacientů s HD. Společnost předpokládá, že začne s podáváním pacientům v druhé polovině roku 2019. Společnost se vyjádřila, že AMT-130 je na cestě stát se první genovou terapií Huntingtonovy nemoci založenou na AAV[1], která vstupuje do klinických zkoušek.

„AMT-130 také představuje první klinické stadium terapie speciálně navržené k tišení abnormálního genu v mozku založené na AAV s možností jednorázového podání a věříme, že naše patentovaná miQURE platforma k tišení genu má potenciál k využití u mnoha dalších nemocí, jako je například spinocerebelární ataxie 3. typu (SCA3), řekl Matt Kapusta, výkonný ředitel UniQure. „Tento úspěch je pro výzkumnou organizaci UniQure velkým mezníkem, neboť věnovala roky úsilí naději, že bude moci jednoho dne nabídnout léčbu mnoha pacientům čekajícím po generace na účinnou terapii."

Pozn.: AAV – Adenoasociované virové vektory pro humánní použití jsou lyofilizované nebo tekuté přípravky rekombinantních adenoasociovaných virů (rAAV) geneticky upravené k přenosu genetického materiálu do lidských somatických buněk in vivo nebo ex vivo (Český lékopis 2017).

Originál zprávy naleznete v příloze článku.

zdroj: Rare Daily, překlad Zuzana Maurová