UniQure podala prvním pacientům lék pro genovou terapii

Tento týden znamená zásadní milník ve výzkumu HD: prvním dvěma pacientům byla podána dávka léku v první studii genové terapie Huntingtonovy nemoci na světě.

Dne 19. června firma UniQure v tiskové zprávě oznámila, že dva odvážní účastníci podstoupili operaci mozku nutnou k dodání experimentálního přípravku s názvem AMT-130 snižujícího produkci proteinu huntingtin. Zákrok byl proveden ve Wexnerově lékařském centru (Wexner Medical Center) při Státní univerzitě v Ohio, které je expertním centrem HDSA.

Lék tvoří neškodný virus obsahující instrukce k vytvoření genetické zbraně, mikroRNA, jež zabrání tvorbě nového toxického proteinu. Jedná se o malou a dlouhodobou zkoušku bezpečnosti, v níž je plánováno 26 účastníků, kteří budou bedlivě sledování po dobu pěti let. První dva pacienti, z nichž jeden dostal lék, a druhý podstoupil pouze imitaci zákroku, se zotavují a budou pečlivě sledováni 90 dnů, než bude ke stejnému chirurgickému zákroku přistoupeno u dalších lidí.

Všichni, koho se HD týká, jsou vzrušeni začátkem této zkoušky, který se kvůli nemocí Covid-19 lehce zpozdil. S nadějí očekáváme, že to, co se dozvíme díky těmto dvěma odvážlivcům, nás posune do nového věku terapie HD. Více o tom, jak AM-130 pracuje, se můžete dozvědět z velkého článku na HDBuzz, který byl publikován na jaře 2019, a více si můžete o klinické zkoušce přečíst na webové stránce firmy UniQure na adrese www.hdtrialfinder.org a na clinicaltrials.gov.

Více infromací na https://hdsa.org/blog/first-hd-patients-dosed-in-uniqure-gene-therapy-study/