Třetí fáze studie PROOF-HD s pridopidinem je dokončena

5. dubna 2023

Poslední pacient dokončil poslední kontrolu ve fázi 3 studie PROOF-HD testující perorální pridopidin na HCH. To znamená, že hlavní placebem kontrolovaná část studie, která trvala téměř 18 měsíců, je dokončena. Nyní očekáváme první údaje v nadcházejících měsících – a téměř všichni účastníci (98 %) se rozhodli pokračovat v probíhající otevřené prodloužené fázi studie, ve které všichni dostávají experimentální lék.

„Společnost akutně potřebuje léčbu, která může změnit průběh HCH a přinést naději jednotlivcům a rodinám postiženým touto nemocí,“ uvedl v tiskové zprávě společnosti Michael R. Hayden, PhD, generální ředitel a zakladatel společnosti Prilenia, a dodává: „Náš tým pilně pracuje na tom, aby komunitě co nejrychleji přinesl nejnovější výsledky.“

Studie hodnotící schopnost léku zpomalit progresi onemocnění

PROOF-HD se provádí ve spolupráci s Huntington Study Group, kooperativní terapeutickou výzkumnou organizací zaměřenou na neurodegenerativní onemocnění. Společnost Prilenia ve svém prohlášení poznamenala, že studie „byla dokončena včas a podle plánu“ a uvedla, že nejnovější výsledky zveřejní„na začátku druhého čtvrtletí 2023“.

"Děkujeme Huntington Study Group a jejich partnerům, výzkumným pracovníkům, a především účastníkům studie a jejich rodinám za jejich příspěvek k tomuto důležitému výzkumu," řekl Hayden.

Pridopidin, původně vyvinutý společností Teva Pharmaceuticals, je vysoce selektivní aktivátor proteinu sigma-1 receptoru (S1R), který se nachází v mozku a míše. Protein hraje roli ve funkci nervových buněk a jejich přežití. Konkrétně aktivace S1R stimuluje produkci neurotrofického faktoru (působící hlavně v mozku), proteinu s neuroprotektivními účinky, který je u pacientů s HCH v nižším množství, než je normální hladina.

Očekává se, že pridopidin jako takový chrání před smrtí nervových buněk a zpomaluje progresi onemocnění u lidí s HCH nebo jinými neurodegenerativními chorobami.

Experimentální perorální terapie má status léčiva pro vzácná onemocnění pro léčbu HCH v USA a Evropské unii a označení „rychlá studie“ v USA. Obě označení mají pomoci urychlit vývoj pridopidinu a jeho případné schválení poskytnutím finanční a regulační podpory.

Údaje z dřívější studie PRIDE-HD 2. fáze (NCT02006472) ukázaly, že roční léčba pridopidinem dvakrát denně v dávce 45 mg významně zabránila funkčnímu poklesu ve srovnání s placebem u 400 pacientů s raným stádiem HCH.

Výsledky studie OPEN-HART fáze 2 (NCT01306929) pak podpořily dlouhodobé přínosy pridopidinu, přičemž pětiletá léčba byla spojena s výrazně pomalejším funkčním poklesem ve srovnání s placebem v samostatné studii (NCT00608881).

Na základě těchto slibných výsledků zahájila Prilenia studii fáze 3 PROOF-HD (NCT04556656), která hodnotí bezpečnost a účinnost pridopidinu oproti placebu u dospělých ve věku 25 let a starších s HCH v raném stadiu.

V listopadu 2021 dokončila registraci celkem 499 pacientů na více než 50 místech v Severní Americe a Evropě. Účastníci byli náhodně rozděleni tak, aby dostávali perorální tobolku buď pridopidinu (45 mg) nebo placeba, dvakrát denně po dobu až 78 týdnů, nebo skoro 1,5 roku.

Hlavním cílem PROOF-HD je vyhodnotit přínos terapie – zachovat funkční schopnosti pacientů, jak je hodnocena Unified Huntington's Disease Rating Scale – Total Functional Capacity, po 65 týdnech, tedy přibližně 16 měsících.

Podle společnosti Prilenia je PROOF-HD jedinou klinickou studií pozdního stadia HCH, která jako cíl hodnotí schopnost terapie zpomalit progresi onemocnění.

Kromě HCH společnost Prilenia hodnotí také potenciál pridopidinu jako léčby řady dalších neurodegenerativních onemocnění. Plánuje možnost další studie, která se zaměří na amyotrofickou laterální sklerózu.