Společnost uniQure získala statut zrychleného schvalování pro přípravek AMT-130

Společnost uniQure získala statut zrychleného schvalování pro přípravek AMT-130 pro genovou terapii Huntingtonovy nemoci a je na nejlepší cestě k léčbě prvního pacienta ve fázi I a II klinického hodnocení přípravku AMT-130 v roce 2019.

Společnost uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), je přední společností, která se zabývá genovou terapií a která vyvíjí transformační terapie pro pacienty se závažnými léčebnými potřebami. Společnost oznámila, že jí americká FDA (Food and Drug Administration, Americký federální úřad pro kontrolu potravin a léčiv) udělila statut zrychleného schvalování (Fast Track Designation) pro přípravek AMT-130. Přípravek společnost uniQure považuje za kandidáta pro genovou terapii Huntingtonovy nemoci. Prostředek AMT-130 se skládá z rekombinantního AAV5 vektoru nesoucího DNA kazetu kódující mikroRNA, která neselektivně snižuje nebo ničí u pacientů s Huntingtonovou nemocí lidský protein huntingtin. AMT-130 je také unikátní v tom, že cílí na vysoce toxický fragment exonu 1, který je dokonce toxičtější než mutovaný protein huntingtin.

„Získání statutu zrychleného schválování od FDA podtrhuje závažnost nenaplněných léčebných potřeb pacientů trpících Huntingtonovou nemocí, pro něž v současné době neexistuje žádná schválená nemoc modifikující léčba," uvedl Matt Kapusta, výkonný ředitel uniQure. „Blížíme se tak k začátku fáze 1/2 studie přípravku AMT-130, první AAV (adenoasociované virové vektory) genové terapie podávané jednorázově, která tak vstupuje do klinického testování pro Huntingtonovu nemoc, a směřujeme k léčbě prvního pacienta, která by se měla uskutečnit v druhé polovině roku 2019."

Program FDA pro zrychlené schvalování napomáhá vývoji a urychlení posouzení léků k léčbě závažných onemocnění a naplnění dosud nenaplněných léčebných potřeb. Pro terapii, která obdrží statut zrychleného schvalování, přichází v úvahu několik výhod, včetně častějších setkání a komunikace s FDA a – pokud jsou splněna relevantní kritéria – možnosti pro Accelerated Approval (zrychlené schválení), Priority Review (přednostní přezkum), Rolling Review of a Biologics License Application (BLA) (průběžný přezkum žádosti o registraci biologického léčiva) nebo New Drug Application (NDA) (žádost o schválení nového léčiva).

Originální změní článku naleznete níže.

Lexington, Mass a Amsterodam, Nizozemí, 8. dubna 2019, překlad Zuzana Maurová