Společnost uniQure plánuje podat žádost o schválení AMT-130 v USA v roce 2026
zdroj: www.huntingtondiseasenews.com, původní článek zde.
Společnost uniQure plánuje začátkem příštího roku podat žádost o licenci na biologický přípravek americkému Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a tím požádat o schválení svého léku na genovou terapii AMT-130 pro Huntingtonovu chorobu.
Nejnovější tříleté údaje z probíhajících klinických studií, které podpoří tuto žádost, by měly být k dispozici v příštích několika měsících a společnost uniQure plánuje do konce roku uspořádat schůzku s agenturou před podáním žádosti.
Společnost uvedla, že se s FDA dohodla na klíčových aspektech žádosti, včetně plánů statistické analýzy pro studie a požadavků na výrobu a kontrolu (CMC).
„Jsme velmi spokojeni s naší pokračující a produktivní spoluprací s FDA a s pokrokem, kterého jsme dosáhli směrem k plánovanému podání žádosti o schválení licence pro AMT-130 v prvním čtvrtletí roku 2026," uvedl v tiskové zprávě společnosti Dr. Walid Abi-Saab, hlavní lékař společnosti uniQure .
Žádost o licenci bude podána prostřednictvím zrychleného schvalovacího procesu FDA, který umožňuje regulačním orgánům udělit podmíněné povolení k registraci léku na základě dat z raných studií naznačujících, že bude pro pacienty klinicky přínosná. Převod na plné schválení vyžaduje další data ze studií, která by tyto přínosy potvrdila.
Společnost bude usilovat o přednostní přezkoumání
Společnost uniQure bude usilovat o udělení prioritního posouzení žádosti, což by zkrátilo dobu posouzení ze standardních 10 měsíců na šest měsíců.
„Snažíme se o zrychlený proces schvalování, který je podpořen klinickými daty získanými po mnoho let – jde o důsledný a diferencovaný přístup, který odráží naléhavou potřebu léčby Huntingtonovy choroby a náš závazek poskytnout první léčbu modifikující průběh onemocnění lidem postiženým touto zničující nemocí," uvedla Abi-Saabová.
Schopnost společnosti získat schválení AMT-130 těmito cestami je usnadněna označením terapie jako „fast track" a „breathmatch", což vědcům umožňuje častější interakci s FDA a může terapii učinit způsobilou k urychlenému a prioritnímu přezkoumání, pokud jsou splněna určitá kritéria.
AMT-130 má v USA také označení pro léčivý přípravek pro vzácná onemocnění a pro pokročilou terapii v regenerativní medicíně, což nabízí další pobídky k urychlení jeho klinického vývoje.
Jednorázová genová terapie AMT-130 je navržena tak, aby do pacienta dopravila malý kousek genetického materiálu zvaného mikroRNA, jehož cílem je "umlčet" mutovaný gen HTT a snížit tak produkci chybé bílkoviny huntingtin. Očekává se, že to zmírní příznaky Huntingtonovy choroby a zpomalí celkovou progresi onemocnění.
Lék je "připevněn" ve virovém nosiči, který mu pomáhá dostat se do buněk, a je podáván přímo do mozku chirurgickým zákrokem.
AMT-130 je testován ve dvou dávkových hladinách v rámci dvojice studií fáze 1 a 2, jedné probíhající v USA (NCT04120493) a druhé v Evropě (NCT05243017). Průběžná data z těchto studií ukázala, že AMT-130 by mohl zpomalit progresi onemocnění a snížit hladiny mutovaného huntingtinu u dospělých s Huntingtonovou chorobou v raném stádiu.
FDA koncem loňského roku souhlasila s tím, že data z těchto studií by mohla podpořit komplexní schválení léku pro urychlené schválení přípravku AMT-130.
Společnost uniQure uvedla, že od té doby uspořádala s agenturou dvě schůzky. Na jedné z nich se FDA dohodla na plánech statistické analýzy, včetně ukazatele výsledku, který by mohl podpořit urychlené schválení.
Hlavním cílem studií bude porovnat tříleté změny skóre na kompozitní škále Unified Huntington's Disease Rating Scale, což je standardní ukazatel progrese onemocnění, mezi lidmi, kterým byla podána vysoká dávka AMT-130, a externí kontrolní skupinou.
Tato kontrolní skupina bude sestávat z neléčených pacientů s Huntingtonovou chorobou, kteří se účastní studie Enroll-HD (NCT01574053), největší světové observační studie Huntingtonovy choroby. Pro úpravu potenciálních rozdílů mezi skupinou AMT-130 a kontrolní skupinou a pro lepší posouzení účinku léčby bude použita specifická statistická analýza.
Společnost uniQure v nadcházejících měsících předloží FDA aktualizovaný plán statistické analýzy, který bude v souladu s těmito diskusemi.
Na další schůzce se společnost s agenturou dohodla na různých požadavcích CMC týkajících se výroby AMT-130. Regulační orgány se shodly, že výrobní proces je proveditelný na základě předchozích zkušeností se schválenou genovou terapií hemofilie Hemgenix, kterou společnost uniQure původně vyvinula.
Společnost zahájí letos zkušební provoz kontroly kvality výrobního procesu.