Novinky z fáze III studie GENERATION HD1

Novinky z fáze III studie GENERATION HD1
17. října 2019

Milí přátelé z HD komunity po celém světě,
s potěšením dnes oznamujeme, že navyšujeme celkový počet účastníků z celého světa, kteří budou přijati do studie GENERATION HD1 (NCT03761849), z 660 na 801. Věříme, že navýšení počtu přihlášených ještě před ukončením náboru pomůže dokončit studii v předpokládaném časovém horizontu. Tato změna studie nebude mít vliv na účastníky, kteří již byli do studie přijati, ale umožní zařadit na volná místa každé skupiny studie další pacienty.

Studie GENERATION HD1 hodnotí účinnost a bezpečnost experimentální molekuly RG6042 u lidí s projevy HD. Studie, která má trvat 25 měsíců, testuje dvojí dávkování ve srovnání se skupinou s placebem – v jedné skupině je RG6042 podávána jednou za dva měsíce (po osmi týdnech), v druhé každý čtvrtý měsíc (po 16 týdnech). Stále pokračuje otevřené prodloužení fáze I/IIa studie, které pomáhá výzkumu obou skupin, kterým je podávána RG6042, ve studii GENERATION HD1.

Proč jsme provedli tuto změnu?

  • Více dat: dodateční účastnící poskytnou víc dat k hodnocení obou skupin, kterým je lék podáván, a zvýší tak statistickou výpovědní hodnotu studie. Jedná se o technickou změnu v návrhu studie, jejímž účelem je zvýšit schopnost studie zjistit účinnost léčby. Ve spolupráci s HD komunitou jsme pochopili důležitost testování obou dávkovacích režimů, neboť jsme si uvědomili, že méně časté podávání léků bude pro pacienty, rodiny i celý zdravotní systém v reálném světě méně náročné.
  • Větší jistota: Před studií GENERATION HD1 nebyla nikdy provedena tak rozsáhlá studie intratektálně aplikovaného experimentálního léku. Od chvíle, kdy začala letos v létě studie přijímat pacienty, nábor probíhal po celém světě neobvykle rychle. Na základě zájmu HD komunity jsme si jistí, že dokážeme naplnit větší studii.
  • Větší rozmanitost: Rozšíření náboru nám dovolí zařadit více pacientů z různých částí světa. Především nábor ve Spojených státech předčil očekávání a je nyní kompletní. Tudíž další účastníci budou přijati z naší sítě existujících míst klinických zkoušek v téměř dvaceti zemích mimo Spojené státy, populace zařazená do studie tak bude rozmanitější. Dosažení širšího celosvětového zastoupení v klinických zkouškách je důležité jak pro naši společnost, tak pro zdravotnické orgány po celém světě.

S potěšením také oznamujeme, že byla studie GENERATION HD1 rozšířena do Číny. Bude to vůbec poprvé, co  bude studie testující snižování huntingtinu v této zemi provedena. Místa klinických zkoušek v Číně budou brzy zveřejněna na ClinicalTrials.gov.

HD komunita se stala klíčovým partnerem v průběhu vývoje a pokroku studie GENERATION HD1. Tak rychlý nábor byl možný jen díky připravenosti míst klinického testování a angažovanosti lékařské a pacientské HD komunity ve výzkumu terapeutických možností. Vážíme si tohoto partnerství a těšíme se, že vám v budoucnu přineseme ze studie další novinky.

Pozn.: ČR bohužel do studie zapojena není, ale pěvně věříme, že výsledky studie budou pozitivní a možnost léčby HCH bude brzo schválená a zcela dostupná po celém světě.