Možný nový lék od uniQure

Začátkem tohoto týdne společnost uniQure oznámila hlavní výsledky své studie fáze I/II, která zkoumala použití přípravku AMT-130 k léčbě Huntingtonovy choroby. Tato data ukázala následující:
Studie splnila primární cílový parametr; vysoká dávka AMT-130 prokázala statisticky významné 75% zpomalení onemocnění po 36 měsících, měřeno pomocí kombinované škály hodnocení Huntingtonovy choroby (cUHDRS) ve srovnání s externí kontrolou odpovídající propensity score.

Vysoká dávka AMT-130 také prokázala statisticky významné zpomalení progrese onemocnění měřené pomocí celkové funkční kapacity (TFC), což je klíčový sekundární cílový parametr, a příznivé trendy v dalších klinických měřeních.Průměrné hladiny NfL v mozkomíšním moku byly po 36 měsících pod výchozí hodnotou.AMT-130 byl i nadále obecně dobře snášen s zvládnutelným bezpečnostním profilem.

Společnost uniQure plánuje předložit žádost o schválení v prvním čtvrtletí roku 2026 s předpokládaným uvedením na trh v USA později v témže roce, v závislosti na schválení.

Musíme si uvědomit, že stejný administrativni proces bude muset společnost absolvovat v ostatních zemích, a také bude záležet na přístupu pověřených orgánů a pojišťoven. Pokud tedy bude lék v USA schválen, pravděpodobně nebude okamžitě dostupný nebo hrazený i u nás nebo v EU.

Tato data jsou vzrušující a představují obrovský milník pro komunitu pacientů s HD! Stejně jako u každého zveřejnění dat z klinických studií stále existují otázky, které budou v nadcházejících měsících zodpovězeny, zejména pokud jde o téma schvalování regulačními orgány.

Je nutné říci, že se stále jedná o studii a kdykoli se může objevit komplikace, která studii může ukončit. Berte tedy informace o "novém léku" s rezervou a rozumně. Víme, že tato nemoc je velice obtížná a jakákoli dobrá zpráva vzbuzuje velikou naději. Přesto je před námi ještě velice dlouhá cesta, která nás snad dovede k léku nebo alespoň k možnosti zlepšit život pacientů, pozitivně testovaných i celých rodin.

Světlo na konci tunelu je snad na dosah, mějme tedy víru a hlavně trpělivost.