FDA označil valbenazin jako lék na vzácná onemocnění pro HCH

FDA označil valbenazin jako lék na vzácná onemocnění pro HCH
13. června 2022

www.huntingtondiseasenews.com, Marisa Wexler, překlad M. Musilová

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) označil valbenazin jako lék na vzácná onemocnění, konkrétně jako potenciální léčbu mimovolních, trhavých pohybů známých jako chorea u lidí s Huntingtonovou chorobou.

Status léku pro vzácná onemocnění je přisuzován terapiím s potenciálem zlepšit lékařskou péči o vzácná onemocnění. Poskytuje několik výhod společnosti Neurocrine Biosciences, která lék vyvíjí, včetně osvobození od poplatků a možnosti sedmileté exkluzivity na trhu, pokud bude terapie schválena.

Společnost Neurocrine plánuje tento rok požádat FDA o schválení valbenazinu pro Huntingtonovy pacienty, přičemž jeho žádost je podpořena údaji z fáze 3 klinické studie KINECT-HD a registrační, otevřené samostatné studie probíhající v USA a Kanadě.

„Získání označení FDA Orphan Drug Designation je dalším důvodem, proč vyvíjet nové možnosti léčby, které by mohly prospět pacientům se vzácnými chorobami, včetně těch, které postihuje HCH,“ řekl Kevin Gorman, PhD, CEO společnosti Neurocrine. 

Chorea je běžný motorický příznak HCH, který se vyznačuje trhanými, nekontrolovanými pohyby. Valbenazin působí tak, že blokuje aktivitu vezikulárního monoaminového transportéru-2 (VMAT-2), proteinu, který řídí aktivitu dopaminu v mozku. Předpokládá se, že snížení aktivity dopaminu – dopamin je signální molekula důležitá pro koordinaci pohybu – snižuje mimovolní pohyby. Valbenazin, perorální terapie, je schválen FDA a prodává se pod značkou Ingrezza k léčbě tardivní dyskineze, pohybové poruchy charakterizované obličejovými tiky.

Společnost Neurocrine financovala studii KINECT-HD (NCT04102579) pro testování valbenazinu u HCH. Do studie bylo zařazeno 128 dospělých, ve dvou náhodných skupinách – jedna s lékem, druhá jako kontrolní s placebem. Lék/placebo užívali každý den po dobu 12 týdnů. Nejlepší výsledky, oznámené v loňském roce, ukázaly, že léčba valbenazinem významně zmírnila symptomy chorey ve srovnání s placebem, přičemž účinek byl pozorován asi po dvou týdnech léčby.

Probíhající, otevřená prodloužená studie nazvaná KINECT-HD2 (NCT04400331) dále zkoumá dlouhodobou bezpečnost a účinnost valbenazinu u dospělých s HCH až do věku 75 let. Studie KINECT-HD2 zapisuje lidi, kteří dokončili původní studii KINECT-HD, a aktivně nabírá další účastníky v USA a Kanadě.

„Jsme v procesu dokončování analýzy dat z KINECT-HD a probíhající studie KINECT-HD2, které budou tvořit základ naší doplňkové nové aplikace léku (sNDA) k předložení FDA koncem tohoto roku a žádáme o souhlas valbenazinu pro pacienty s HCH,“ řekl Gorman.