Aktualizace studií PRECISION-HD1 a HD2 (WAVE)

Společnost WAVE, která se zabývá studiemi tří potencionálních léčivých látek na HCH vydala 30.3.2021 prohlášení, že dvě ze studií ukončuje. Jedná se o studie PRECISION-HD1 (molekula s názvem WVE-120101) and PRECISION-HD2 (molekula s názvem WVE-120102). Rozhodnutí bylo učiněno na základě vyhodnocení dat ze studie PRECISION-HD2 – výsledky bohužel neprokázali žádné pozitivní účinky. Data ze studie PRECISION-HD1 ještě nejsou zcela vyhodnocena, ale prozatímní výsledky vypadají obdobně, jako u studie PRECISION-HD2. 

Společnost WAVE stále pokračuje ve výzkumu, konkrétně na molekule WVE-003. Molekula WVE-003 funguje na principu ASO, a je určena k selektivní redukci mutovaného mHTT proteinu, zatímco ponechává zdravý nebo divoký typ huntingtinového (wtHTT) proteinu relativně nezměněný. WVE-003 je jiný než předchozí ukončené molekuly WVE-120102 a WVE-120101, zahrnuje nové chemické modifikace. Data z preklinické studie jsou velice dobrá a v letošním roce se očekává zahájení klinické studie ve fázi 1b/2a.

Více informací naleznete v odkazu zde.

Dále je možné se zúčastnit webináře HDYO, ve čtvrtek 1.4. od 20:00, kde budou společně probírat výsledky a očekávání Matt, Hayley, Dr. Lauren a Dr. Heather. Příhlášení je možné v odkazu zde.