Zkouška firmy UniQure pokračuje

Společnost uniQure oznámila, že byli do jejich klinické zkoušky přijati další dva pacienti. Přípravek AMT-130 je experimentální genová terapie, která cílí na snížení škodlivého proteinu huntingtin v mozku lidí s HD. Aplikuje se prostřednictvím jednorázového chirurgického zákroku na mozku, a protože je tento typ léčby tak nový, uniQure ve zkoušce postupuje opatrně a pomalu, aby bylo zajištěno, že je postup bezpečný. Znamená to, že se testuje na malé skupině lidí s časnými symptomy HD a účast je zpočátku v čase velmi rozložena.

První dva účastníci zkoušky, kteří podstoupili operaci v červnu, byli pečlivě pozorováni a vzhledem k tomu, že se během následujících 90 dnů neobjevily žádné nebezpečné vedlejší účinky, byli další dva účastníci pozváni na operaci v září. Pokud se u těchto čtyř účastníků nevyskytnou žádné nebezpečné nebo život ohrožující vedlejší účinky, firma uniQure přibere dalších deset pacientů v polovině roku 2021.

Je vzrušující sledovat, jak tato první genová terapie HD pokračuje.