Dvě klinické studie, které začnou ještě před koncem roku 2018

Vážení členové Huntingtonovy komunity po celém světě,
děkujeme za vaši trvalou podporu a zájem o experimentální lék na Huntingtonovu nemoc (HD) RG6042.

V uplynulých měsících jsme intenzivně spolupracovali s naším partnerem Ionis Pharmaceuticals, s komunitami po celém světě (pacientskými skupinami, lékařskými odborníky, zdravotními úřady a plátci) na vytvoření celosvětového programu vývoje přípravku RG6042 a nadcházejících studií. Horlivě pracujeme na tom, aby přípravek RG6042 pokročil v dalším klinickém vývoji. Navíc, jak bylo minulý měsíc oznámeno, European Medicines Agency (Evropská agentura pro léčivé přípravky) udělila přípravku RG6042 označení PRIME * („PRIority MEdicine"), které umožňuje slibným přípravkům lepší interakci s touto agenturou a možnost urychlit hodnocení.

Další kroky pro globální program vývoje přípravku RG6042

Po ukončení Fáze I/IIa první studie RG6042 na lidech v prosinci, existuje stále několik důležitých otázek, které je potřeba zodpovědět dříve, než tento zkoumaný prostředek může být případně schválen zdravotními úřady po celém světě:

• Jaké jsou účinky na snižování mutovaného huntingtinu (mHTT), toxického proteinu, o němž se předpokládá, že je příčinou HD, po době delší než je 13 týdnů, po něž trvala studie Fáze I/IIa?
• Zpomalí nebo zastaví dlouhodobá léčba přípravkem RG6042 progresi HD?
• Objeví se nějaké problémy s bezpečností, pokud bude přípravek RG6042 podán skupině větší než 46 pacientů a po dobu delší, než byla ve Fázi I/IIa?
• Mohla by být studie efektivní, pokud by byly dávky přípravku podávány méně často než jednou měsíčně jako u Fáze I/IIa?

Naše následující studie byly navrženy tak, aby zodpověděly tyto otázky co nejrychleji a nejspolehlivěji, a to s ohledem na počet lidí vystavených zkoušenému léčivému přípravku nebo placebu.

Aktualizace probíhajících a nadcházejících klinických studií

Všech 46 účastníků, kteří se zapojili do Fáze I/IIa studie, průběžně dál přijímá RG6042 jako součást otevřeného prodloužení studie prováděné společností Ionis. Tato studie hodnotí bezpečnost a toleranci dlouhodobého užívání RG6042 a je prováděna na devíti místech zapojených do Fáze I/IIa této studie v Kanadě, Německu a Velké Británii.

Začátek dvou dalších klinických studií prováděných společností Roche je plánován na konec roku 2018. Informace o těchto dvou studiích byly zveřejněny dnes během plenárního zasedání European Huntington's Disease Network ve Vídni.

• Studie přirozené historie HD: Tato patnáctiměsíční observační studie je zaměřena na další porozumění roli mHTT v progresi nemoci. V této studii nebude testován žádný lék, protože jejím cílem je pochopit přirozenou progresi HD. Studie bude mít100 účastníků s ranou manifestací HD (stadium I a II) na 17 místech v Kanadě, Německu, Velké Británii a Spojených státech. Začátek této studie se očekává koncem roku 2018.
• GENERACE HD1: Bude to poprvé na světě, kdy se dostala do Fáze III studie testující molekulu navrženou ke snížení huntingtinu. Studie bude letos předložena zdravotním úřadům a etickým komisím/posudkovým radám institucí. Studie GENERATION HD1 bude hodnotit účinnost a bezpečnost léčby přípravkem RG6042 podávaným jednou za měsíc nebo jednou každé dva měsíce po dobu 25 měsíců (přibližně dva roky).
  • Tato celosvětová studie s 660 pacienty, u nichž se manifestuje HD, bude probíhat na 80-90 místech v přibližně patnácti zemích po celém světě. Začátek studie se očekává koncem roku 2018. Pacienti se do ní budou moci hlásit od začátku roku 2019.
  • Účastníci budou náhodně rozděleni do tří větví studie: skupina dostávající přípravek RG6042 měsíčně, skupina dostávající RG6042 každé dva měsíce a skupina dostávající placebo. To znamená, že vždy dva účastníci studie budou dostávat RG6042, každý třetí bude dostávat placebo. Studie je navržená tak, aby testovala potenciální účinky RG6042 ve srovnání s placebem, a omezuje počet lidí, kteří budou placebo dostávat.
  • Studie je dvojitě zaslepená, to znamená, že ani účastníci ani výzkumní pracovníci ani personál míst, kde bude studie prováděna, nebudou vědět, do které větve zkoušky je ten který účastník zařazen.
• Další otevřené prodloužení studie pro všechny pacienty, kteří dokončili studii GENERACE HD1 a Studii přirozené historie HD: Pokud zdravotní úřady a etické komise/posudkové rady institucí prostředek schválí a pokud data podpoří pokračování vývoje přípravku RG6042, plánujeme nabídnout otevřené prodloužení studie, které by poskytlo možnost dostávat RG6042 (bez kontrolní skupiny dostávající placebo) všem pacientům, kteří tyto studie dokončili.

Náš tým pilně pracuje, aby Studie přirozené historie HD a GENERATION HD1 mohly začít a chápeme, že nedočkavě čekáte na další detailnější informace, jako je specifikace míst, zemí a údajů.

Informace o místě/zemi konání testu bude sdílena progresivně. Jakmile bude místo konání připraveno přijímat pacienty, aktualizujeme informaci na clinicaltrials.gov a North America's HDTrialFinder.org.

Náš tým si uvědomuje naléhavost, s jakou rodiny hledají prostředek, který by zpomalil nebo zastavil progresi HD. Protože potřeba v HD komunitě je větší než kapacita našeho vývojového programu, jsme si vědomi, že ne každý pacient a dokonce ani ne každá připravená HD klinika nebo centrum, které by mělo zájem na těchto klinických studiích participovat, se bude moci studie zúčastnit. Musíte prosím pochopit, že studie jsou navrženy tak, aby zdravotním úřadům poskytly požadovaná data a poměr přínosů a rizik přípravku RG6042 byl určen co nejrychleji.

Náš tým je odhodlán řešit vědecké otázky a rychle a precizně dokončit studie přípravku RG6042. Konečným cílem je schválení testovaného přípravku zdravotními úřady a jeho dostupnost pro širší HD komunitu, což je cíl, který sdílíme s vámi všemi.

Těšíme se, že vám ještě v tomto roce poskytneme nové informace a děkujeme vám za pokračující spolupráci.

Se srdečným pozdravem

Mai-Lise Nguyen
jménem Roche HD team Patient Partnership Director
Rare Diseases Roche Pharma Research & Early Development
Roche Innovation Centre Basel
Switzerland

* PRIME je systém založený Evropskou agenturou pro léčivé přípravky (EMA). Je zacílený na léčivé přípravky, které jsou výrazně terapeuticky výhodné nebo prospěšné pro pacienty s onemocněním, na které neexistuje lék. Prostřednictvím PRIME Agentura nabízí časnou a proaktivní podporu při vývoji léků, která urychlí vygenerování a optimalizaci spolehlivých dat o léčebné prospěšnosti a rizicích a umožní urychlené hodnocení žádostí o posouzení léčebných přípravků. Výhodou je pro pacienty to, že se k nim terapie dostane dříve, což může významně zlepšit kvalitu jejich života

Originál dopisu naleznete v příloze článku.