Aktuality

Potvrzení o daru 2017

Potvrzení o daru 2017

1. 1. 2018

Děkujeme všem za podporu v roce 2017, a pokud potřebujete doklad pro daňové účely, můžeme vám zaslat poštou potvrzení o daru pro SPHCH.

Zobrazit celý článek

PF 2018

PF 2018

20. 12. 2017

Děkujeme vám všem za podporu a spolupráci v roce 2017 a do nového roku 2018 přejeme hodně lásky, pohody, síly a hlavně víru ve šťastnou budoucnost pro nás a naše děti.
SPHCH

Zpravodaj Archa č. 51

Zpravodaj Archa č. 51

19. 12. 2017

Právě vyšlo druhé letošní vydání Zpravodaje Archa s čílek 51 a opět je plný zajímavých informací a příbehů jak z věeckého, tak z laického života s HCH. Celý zpravodaj je volně k přečtení i ke staření na našich tránkách.

Zobrazit celý článek

Podořte SPHCH nákupem v e-shopech

Podořte SPHCH nákupem v e-shopech

24. 11. 2017

Pokud nakupujete přes internet, využijte, prosím, portál www.givt.cz a přispějte SPHCH. Nebude Vás to stát ani korunu navíc.

Zobrazit celý článek

Program Rekondičně-edukačního víkendového pobytu SPHCH podzim 2017

Program Rekondičně-edukačního víkendového pobytu SPHCH podzim 2017

27. 10. 2017

Program podzimního Rekondičně-edukačního pobytového víkendu SPHCH 2017, který se koná v Prostějově v Hotelu Tennis Club ve dne 3.-.5.11.2017. Program naleznete také jako přílohu ke stažení nakonci článku.

Zobrazit celý článek



Poradna Zobrazit celou poradnu »

Nový výzkum

11. 12. 2017


Dobrý den, dnes jsem četla spoustu zpráv kolem tohoto nového výzkumu: https://www.pharmiweb.com/pressreleases/pressrel.asp?ROW_ID=255868 Děje se v ČR něco podobného?

2. 1. 2018, Ing. Martina Musilová


Dobrý den,
ČR zatím do této studie není zapojena, ale na základě dlouhodbobé spolupráce (pacienti z ČR se účastnili některých předchozích studií), kdy máme dostatečné množství dat o pacientech, je možné, že v budoucnu se nějaké obdobné studie ČR účastnit bude, záleží, jaké pacienty pro studii budou potřebovat. Více o zmiňované studii naleznete v odpovědi od Mgr. Moniky Baxa - níže - případně můžete pro více informací kontaktovat přímo ji (e-mail je monika.baxa@huntington.cz nebo funds@huntington.cz) nebo Bc. Tomáše Bernarda, který je koordinátorem pro spolupráci ČR na výzkumu s EHDN (e-mail: tomas.bernard@seznam.cz).

S pozdravem
Martina Musilová
tel.: 775 321 784

Odpověď Mgr. Moniky Baxa:

Dobrý deň,
jedná sa o liek Ionis-HTT-Rx z kategorie "gene silencing" (gén umlčujúcich) liekov , ktorý má za úlohu znížiť množstvo mutovaného huntingtinu v mozgu a tým spomaliť priebeh/(vyliěčiť?) HCH.

Ionis-HTT-Rx nerozlišuje medzi zdravým a mutovaným huntingtinom, znižuje teda množstvo obidvoch foriem proteinu. Zatiaľ nie je známe, či by úplné umlčanie zdravej formy nemalo pre človeka negatívne následky. Taktiež nie je známe, či neúplné umlčanie mutovaného huntingtinu úplne zastaví priebeh choroby (ale určite priebeh choroby spomalí). Umlčanie zdravého huntingtinu na 50 % bolo u primátov bezpečné.

S povzbudivými výsledkami preklinických štúdií na zvieratách sa v roku 2015 začala 1. fáza klinickej štúdie Ionis-HTT-Rx, tzn. testovanie na malom množstve dobrovolníkov. V 1. fáze klinickej štúdie sa sleduje hlavne bezpečnost podávaného lieku. Do štúdie bolo zahrnutých 46 pacientov. Všetci boli v začiatočných štádiách HCH a boli starší ako 25 rokov. Štúdia prebiehala v Londýne a v Toronte. Pacientom boli intratekálne (do bedernej oblasti miechy) podané 4 dávky lieku, vždy s odstupom mesiaca. Začalo sa s nízkymi dávkami lieku a dávky (koncentácia) lieku sa u jednotlivých pacientov postupne zvyšovali (aby sa overilo, aká najvyššia dávka je ešte bezpečná). Niektorí pacienti dostali placebo (látku bez lieku).

Štúdia bola dvojite zaslepená, tzn. ani pacienti, ani lekári nevedeli, či podávaná látka je placebo alebo liek. Pred necelými 3 týždňami celý svet obletela správa o veľmi povzbudivých výsledkoch tejto štúdie. Podáváný liek (v zvolených dávkach) je bezpečný. Navyše, znižuje množstvo huntingtinu v mozgu. To sú veľmi dobré správy.

Avšak - zatiaľ nie je známe o koľko % je množstvo mutovaného hutntingtinu nižšie, ani, či sa nejakým sposobom zlepšil stav pacientov. Toto by sme sa mali dozvedieť z odborného článku, ktorý určite ako výsledok štúdie bude publikovaný v odbornom vedeckom časopise na jar roku 2018. Zároveň - je potreba si uvedomiť, že bunky tvoria huntingtin (zdravú i mutovanú formu) neustále. Preto, pri limitovanom množstve lieku, je množstvo huntingtinu znížené len na určitú dobu. Kvoli tomu sa liek podáva opakovane - v tomto prípade vždy po mesiaci.

Pred nami je teraz druhá fáza klinickej štúdie, kedy sa okrem bezpečnosti sleduje taktiež účinnost (tzn. ako liek plní to, čo sa od neho očakáva). V tedto fáze bude liek pacientom podávaný po dlhšiu dobu (nielen 3 mesiace). Overí sa tak jeho bezpečnosť pri dlhodobom používaní. Zároveň, pri dlhodobom používání sa očakáva, že bude viditeľný i výsledok na zdravotnom stave pacienta (napr. spomalenie priebehu choroby, príp. mierne zlepšenie). Možno sa otestuje, či je nutné podávanie raz za mesiac, alebo by mohli byť intervaly napr. 2 mesiace (uvidíme, čo ukážu "vedecké" výsledky zverejnené na jar 2018).

Do druhej fázy klinickej štúdie bude pozvaných 46 pacientov, ktorí sa účastnili prvej fázy. Všetkým bude podaný liek (tzn. otvorená štúdia - už žiadnemu z nich nebude podané placebo - je to akoby istá forma odmeny za to, že na seba vzali riziko a nechali na sebe otestovať liek, ktorí u ľudí nikto nikdy netestoval).

Predpokladá sa, že s druhou fázou klinickej štúdie by sa mohlo začat koncom roka 2018/začiatkom roka 2019. Testovanie bude trvať tak 3-4 roky.

Ak budú výsledky druhej fázy pozitívne (v čo všetci dúfajú), tak potom bude musieť byť liek schválený FDA (Food and Drug Organization - Organizácia pre jedlo a liečivá). Veľmi pozitívny odhad by bol, že liek bude schválený za 5-6 rokov (tzn. rok 2022-2023). Všetko ukážu výsledky 2. fázy klinickej štúdie.

No a potom možno ešte bude musiet byť použitie lieku schválené na Slovensku (Česku/iných krajinách ako USA). Nedovolíme si odhadnúť, ako dlho to može trvať, ale v prípade, že liek bude schválený v USA, urobíme všetko pre to, aby sa čo najskor dostal i k českým a slovenským pacientom.

Pozitívne ale je, že prebiehajú ďalšie preklinické a klinické štúdie na princípe gene silencing, ktoré taktiež možu priniesť veľmi povzbudivé výsledky. Tapr. v Toronte v lete tohoto roku začala 1. fáza klinickej štúdie, v ktorej sa používa liek, ktorý umlčuje zásadne iba na mutovaný huntingtin.

Na našich facebookových stránkach https://www.facebook.com/huntingtoncz/ možete nájsť ešte ďalšie odkazy, kde všade sa o Ionis-HTT-Rx písalo, plus odkaz https://www.hda.org.uk/research/latest-research-news/httrx-antisense-drug-research-ask-the-expert na ktorom najčastejšie dotazy zodpovedá Dr. Ed Wild (spoločne s prof. Sarah Tabrizi viedol štúdiu).

V prípade, že máte ďalšie dotazy, neváhajte a napíšte nám zas.

Želáme Vám veľa zdravia a síl v boji s HCH.

Nádej umiera posledna ;).

Monika Baxa


Znak SPHCH

Znak představuje hlavu a horní torzo jedince, neboť Huntingtonova choroba může postihnout jak duševní tak fyzické funkce. Zmenšený prostor uvnitř symbolu odráží omezené fyzické anebo duševní schopnosti postižené osoby.
Symbol je na místě květu rostliny, aby byl znázorněn růst a rozvoj činnosti společností pro Huntingtonovu chorobu na celém světě.
Je také znamením naděje - známkou, že aktivita a úspěchy posledního desetiletí budou mít pokračování.

MOTTO

„Je lepší zažehnout jedinou svíčku, nežli proklínat temnotu."

Kalendář

20. dubna 2018 – 22. dubna 2018

Jarní Rekondičně-edukační víkendový pobyt 2018

Hotel Labe, Masarykovo nám. 2633, Pardubice


19. října 2018 – 21. října 2018

Podzimní Rekondičně-edukační víkendový pobyt 2018

Hotel Tennis Club Prostějov, Za Kosteleckou 49, Prostějov


Zobrazit celý kalendář »

Novinky e-mailem

                           

Zasílání novinek na Váš e-mail.